La malattia di Parkinson è una condizione neurologica che attualmente colpisce circa 166.000 persone nel Regno Unito. Gli individui affetti da Parkinson spesso sperimentano lentezza nei movimenti, tremori, rigidità e problemi di equilibrio.
La progressione della malattia nel tempo è causata dalla graduale perdita di neuroni dopaminergici in una parte del cervello chiamata substantia nigra. Si tratta di un tipo di cellule nervose che producono dopamina, un messaggero chimico essenziale per comunicare con le parti del cervello che coordinano i movimenti. La perdita di questi neuroni dopaminergici impedisce a queste parti del cervello di funzionare correttamente, causando problemi con il controllo motorio.
La causa esatta della malattia di Parkinson è sconosciuta, ma si ritiene che la morte di queste cellule nervose sia dovuta a una combinazione di età, fattori genetici e ambientali. Sfortunatamente, quando queste cellule muoiono, non vengono sostituite naturalmente, rendendo impossibile per i pazienti un recupero completo, richiedendo invece farmaci per gestire la malattia.
“La pluripotenza si riferisce alla capacità delle cellule di differenziarsi in altre cellule specializzate”
La maggior parte dei trattamenti attuali per la malattia di Parkinson mirano ai sintomi anziché rallentare o arrestare la progressione complessiva della malattia. Una strategia che può aiutare i malati a combattere i sintomi motori è aumentare i livelli di dopamina nel cervello. Questo effetto può essere ottenuto utilizzando molecole precursori per produrre più dopamina o altre molecole note come agonisti della dopamina che prendono di mira gli stessi recettori.
In alternativa, i trattamenti possono inibire la degradazione della dopamina per prolungarne l’effetto. Tuttavia, questi possono avere effetti collaterali spiacevoli come movimenti muscolari involontari, allucinazioni e problemi con il controllo degli impulsi.
Nel tentativo di affrontare la causa principale della malattia di Parkinson (la perdita di neuroni che producono dopamina), gli scienziati hanno teorizzato che queste cellule possono essere reintegrate utilizzando cellule staminali pluripotenti. La pluripotenza si riferisce alla capacità delle cellule di differenziarsi in altre cellule specializzate. Queste cellule staminali possono derivare da tessuto embrionale o da cellule adulte indotte ad entrare in uno stato pluripotente.
“Gli scienziati hanno teorizzato che queste cellule possono essere rigenerate utilizzando cellule staminali pluripotenti”
Precedenti studi clinici avevano già dimostrato che i neuroni dopaminergici trapiantati derivati dal tessuto fetale umano potevano sopravvivere a lungo termine nel cervello. Partendo da ciò, gli scienziati dell’Università di Cambridge e dell’Università di Lund in Svezia hanno collaborato a un nuovo studio clinico per valutare meglio la fattibilità e la sicurezza di tale trattamento.
In questo studio, 8 partecipanti con malattia di Parkinson moderatamente avanzata sono stati assegnati a ricevere una dose alta o bassa di trapianto STEM-PD nel putamen, una regione specifica del cervello. STEM-PD si riferisce alle cellule progenitrici derivate da cellule staminali embrionali umane. Una volta collocate nel cervello, queste cellule progenitrici si differenzieranno in neuroni dopaminergici, sostituendo le cellule perdute e affrontando la causa principale della malattia di Parkinson.
Poiché questa terapia con cellule staminali comporta l’introduzione di cellule estranee nel corpo, i partecipanti alla sperimentazione clinica hanno dovuto seguire un ciclo di immunosoppressori della durata di un anno per prevenire il rigetto delle nuove cellule, simile a quelli che ricevono trapianti di organi. Ciò rende il corpo più suscettibile alle infezioni: sfortunatamente, un partecipante allo studio è morto a causa di un’infezione polmonare.
“Questo trattamento ha il potenziale per migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da Parkinson”
Tuttavia, sono stati osservati risultati positivi nel resto dei partecipanti. La capacità motoria è migliorata nel 60% dei pazienti ed è rimasta stabile nel resto. L’85% dei partecipanti è stato anche in grado di ridurre il dosaggio dei farmaci per il Parkinson durante il periodo di prova, il che potrebbe aiutare a ridurre l’impatto dei suoi effetti collaterali avversi.
Nel complesso, lo studio ha dimostrato che questo trattamento ha il potenziale per migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da Parkinson. Tuttavia, la portata di questo beneficio non è ancora chiara poiché lo studio non ha ancora raggiunto il punto finale di tre anni, che consentirebbe ai ricercatori di determinare l’effetto a lungo termine sui sintomi e sulla progressione della malattia.
Inoltre, questo studio includeva solo un numero limitato di partecipanti, rendendo difficile misurare l’efficacia del trattamento. Finora, i risultati positivi osservati in questo studio dimostrano che questa terapia con cellule staminali ha il potenziale per fare un’enorme differenza nella qualità della vita di chi soffre di Parkinson e, a differenza di qualsiasi farmaco attuale, potrebbe essere in grado di rallentare e potenzialmente anche arrestare la progressione della malattia.
